İlaç adayı, Lowe sendromu modellerinde böbreğin protein geri alımını iyileştirdi
Hakemli araştırmada, böbrekleri ve başka organları etkileyen nadir kalıtsal hastalık Lowe sendromunun deneysel modellerinde protein geri alımı iyileşti. IB-MECA adlı ilaç adayı, hastalardan elde edilen hücrelerde, laboratuvarda yetiştirilen böbrek modellerinde ve farelerde değerlendirildi. Bulgular klinik öncesi aşamaya ait. İnsanlarda yapılması planlanan çalışma, sağlık makamlarının değerlendirmesinde bulunuyor; hastalardaki etkinlik henüz gösterilmedi.
Bilim··Akşam
Böbrek modellerinde protein geri alımı arttı
Gözleri, sinir sistemini ve böbrekleri etkileyen nadir kalıtsal hastalık Lowe sendromunun deneysel modellerinde, ilaç adayıyla protein geri alımı iyileşti. Hakemli araştırma, hücre içindeki yağ moleküllerinin dağılımının bozulmasıyla bağlantılı böbrek sorununu inceledi. Süzülen proteinlerin yeniden alınması, hasta kaynaklı hücrelerde, laboratuvarda yetiştirilen küçük böbrek modellerinde ve farelerde değerlendirildi. Bu bulgular klinik öncesi aşamaya ait; sendromu olan insanlarda tedavinin işe yaradığını gösteren tamamlanmış bir klinik deney sunulmuyor.[1]
IB-MECA hücre yüzeyindeki bir alıcıyı hedefliyor
IB-MECA adlı bileşik, hücre yüzeyindeki sinyalleri alan adenozin A3 alıcısı üzerinden etki gösteriyor. Araştırmacılar gözlenen yanıtı, hücre içi zarlar arasındaki taşınmanın ve protein alımının düzelmesiyle ilişkilendirdi. Sendromda OCRL geninin işlev kaybı bu iç düzeni bozuyor. Çalışmada kullanılan böbrek organoidleri, laboratuvarda yetiştirilen ve dokunun bazı özelliklerini yansıtan küçük modeller. Araştırma bu modellerde de protein alımındaki iyileşmeyi izledi; organoidler bütün bir insan böbreğinin yerini tutmuyor.[1]
İnsanlarda planlanan çalışma değerlendirmede
Farelerdeki karşılaştırmada, ilaç adayının verildiği hayvanların idrarındaki bir protein göstergesi, verilmeyen hayvanlara göre daha düşük bulundu. Yazarlar, planlanan ikinci aşama klinik çalışmanın sağlık makamlarınca değerlendirildiğini bildiriyor. IB-MECA başka hastalıklar için insanlarda incelenmiş olsa da bu geçmiş Lowe sendromundaki etkinliği ortaya koymuyor. Araştırmacılardan bazıları ilgili patent başvurusunda buluş sahibi olarak yer alıyor. İnceleme böbrek belirtilerine odaklanıyor; gözler veya sinir sistemi üzerindeki yarar gösterilmiş değil.[1]
