Kemoterapiye dirençli metastatik hepatoblastomu olan 3 yaşındaki bir çocuk, kendi hücrelerinden üretilen ve glipikan-3'ü hedefleyen CAR T hücrelerinin iki infüzyonundan sonra tam gerilemeye girdi. İnfüzyonlar sekiz hafta arayla ayaktan verildi; yanıt bir yıldır sürüyor ve doz sınırlayıcı toksisite ya da sitokin salınım sendromu görülmedi. Sonuç, faz 1 çalışmasındaki tek hastaya dayanıyor ve daha geniş değerlendirme gerektiriyor.
Üç yaşındaki çocuk büyük bir karaciğer tümörü ve akciğer metastazlarıyla tedaviye alındı. Üç sıra kemoterapinin ardından birincil tümör ile iki akciğer metastazı ameliyatla tümüyle çıkarıldı, fakat yeni bir akciğer metastazı gelişti ve kanser kemoterapiye yanıt vermiyordu. Çocuk, glipikan-3'e özgü CAR T hücrelerini insanda ilk kez değerlendiren faz 1 CARE çalışmasına katıldı.[1], [2]
Tedavi, çocuğun kendi T hücrelerinin glipikan-3'ü tanıyacak ve interlökin-15 ile interlökin-21 taşıyacak biçimde düzenlenmesiyle hazırlandı. Sekiz hafta arayla iki infüzyon ayaktan verildi. İlk infüzyondan sonra kısmi yanıt görüldü; ikinciden sonra görüntüleme metastatik hastalığın tümüyle kaybolduğunu gösterdi. Tam gerileme bir yıllık izlem boyunca sürdü; doz sınırlayıcı toksisite ya da sitokin salınım sendromu bildirilmedi.[2], [1]
Sonuç, New England Journal of Medicine'da mektup olarak bildirilen tek bir hastanın deneyimine dayanıyor. CARE erken evrede bir güvenlik çalışması; bu vaka, tedavinin diğer hepatoblastoma hastalarında aynı sonucu vereceğini göstermiyor. Araştırmacılar, glipikan-3 taşıyan katı tümörlerde daha geniş değerlendirme gerektiğini söylüyor. Bir yıllık yanıt dikkat çekici olsa da etkinlik ve daha seyrek yan etkiler ancak daha çok hasta ve daha uzun izlemle anlaşılabilir.[1], [2]
