Gen susturucular ATTR-CM'de ölümü ve kalp olaylarını yüzde 20 indirdi, tafamidis yanında tutmadı
Transtiretin gen susturmanın iki faz 3 sonuç denemesini birleştiren bir meta-analiz, transtiretin amiloid kardiyomiyopatili 2.086 kişiyi kapsadı. Plaseboya karşı ilaçlar tüm nedenlere bağlı ölümü ve yinelenen kalp-damar olaylarını yüzde 20 azalttı. Altı dakikalık yürüme mesafesi 22,2 metre arttı. Transtiretin dengeleyicisi alanlarda hız oranı 0,97 kaldı. Üç ayda bir 25 mg verilen plozasiran, iki denemede trigliseriti yüzde 79 ve yüzde 81 düşürdü; plaseboda düşüş yaklaşık yüzde 27 idi.
Bilim··Sabah
Birleştirilen susturucular ölümü ve yinelenen kalp olaylarını yüzde 20 indirdi
Meta-analiz, vutrisiran kolunda 654 kişilik HELIOS-B ile eplontersen kolunda 1.432 kişilik CARDIO-TTRansform denemelerini birleştirdi; toplam 2.086 transtiretin amiloid kardiyomiyopatili kişi. Plaseboya karşı ilaçlar tüm nedenlere bağlı ölümü ve yinelenen kalp-damar olaylarını yüzde 20 azalttı (hız oranı 0,80, yüzde 95 güven aralığı 0,69-0,94; P = 0,006). Tüm nedenlere bağlı ölüm de daha düşüktü (risk oranı 0,74, yüzde 95 güven aralığı 0,61-0,91) ve altı dakikalık yürüme mesafesinde 22,2 metrelik artış oldu. Transtiretin gen susturmanın iki faz 3 sonuç denemesi ayrı okumalar yerine tek bir birleşik tahminde duruyor.[1]
Transtiretin dengeleyicisi yanında hız oranı 0,97 kaldı
Yarar her grupta aynı değildi. Transtiretin dengeleyicisi almayanlarda hız oranı 0,69 (yüzde 95 güven aralığı 0,57-0,85), alanlarda 0,97 (yüzde 95 güven aralığı 0,77-1,23) çıktı; heterojenlik için P 0,03'tü. Dengeleyici olarak yalnızca tafamidis kullanılmıştı. Yazarlar beş sınırlılık sayıyor: birleştirme hasta düzeyinde veri yerine deneme düzeyinde özetlere dayanıyor, birleşik tedavi sorusu için güç yetersiz, uygunluk ölçütleri ve izlem süresi denemeler arasında farklı ve arka plandaki kalp yetersizliği tedavisi de ayrışıyordu.[1]
Plozasiran bir yılda trigliseriti yüzde 79 ve yüzde 81 düşürdü
SHASTA-3 ile SHASTA-4, 24 ülkede yürütüldü ve Arrowhead Pharmaceuticals tarafından desteklendi; trigliserit düzeyi 500 mg/dL ve üzerinde olan kişileri plozasirana ya da plaseboya ayırdı. Hastalara üç ayda bir 25 mg deri altı iğne uygulandı, tedavi bir yıl sürdü. 12. ayda trigliseritte yüzde 79'luk düşüş SHASTA-3'te ve yüzde 81'lik düşüş SHASTA-4'te görüldü; plasebo kolunda düşüş yaklaşık yüzde 27 idi. Akut pankreatit olayları plaseboya karşı yüzde 78 azaldı; duyuru yüzde 100 azalma bildiriyor, trigliseriti 880 mg/dL üzerinde olan ve daha önce atak geçirmiş yüksek riskli alt grupta. İlacı yan etki nedeniyle bırakma oranı plozasiran kolunda yüzde 1,4, plasebo kolunda yüzde 0,8 idi. Sonuçları Batı Avustralya Üniversitesi'nden Gerald Watts ESC Kongresi'nde sundu; denemeler henüz bir dergide yayımlanmadı.[2]
