Deneysel WRN ilacı, erken kanser denemesinde yedi kısmi yanıt verdi
Belirli DNA onarım kusurları taşıyan ileri evre kanser hastalarında, deneysel WRN engelleyicisi RO7589831 için ilk klinik sonuçlar yayımlandı. Faz 1 denemesinde değerlendirilebilen 66 hastanın yedisinde doğrulanmış kısmi tümör yanıtı görüldü. Çalışma öncelikle güvenlik ve uygun dozu araştırdı; yanıtlar, ilacın bu hasta grubunda daha ileri denemelerde incelenmesi için bir işaret, henüz tedavi onayı ya da kesin yarar kanıtı değil.
Bilim··Öğle
Erken deneme, belirli hasta grubu
RO7589831 adlı ilacın insanlardaki ilk çalışması, DNA sarmalının açılmasında görev alan WRN enzimini hedefledi. İlaç, mikrosatellit kararsızlığı ya da DNA eşleşme onarımında kusur bulunan ileri evre solid tümörlerde incelendi. MD Anderson ile yayımlanan deneme aynı faz 1 programını aktarıyor: Doz artırma bölümüne 88 kişi katıldı; mikrosatellit kararsızlığı olan 66 hastada tümör yanıtı değerlendirilebildi. Dolayısıyla sonuç, bütün kanser hastalarına değil, moleküler olarak tanımlanmış bir gruba ilişkin.[1], [2]
Yanıtlar ve yan etkiler
Değerlendirilebilen 66 hastanın yedisinde doğrulanmış kısmi tümör yanıtı görüldü; denemenin ölçütlerine göre oran yüzde 10,6 oldu. Daha geniş bir ölçü olan hastalık kontrolü, tümörü sabit kalanları da kapsayarak 49 kişide kaydedildi. Bulantı, ishal, yorgunluk, kansızlık ve kusma sık bildirilen tedavi sırasında ortaya çıkan sorunlar arasındaydı. En yüksek, günde üç dozluk grupta dozu sınırlayan orta şiddette bir bulantı olayı yaşandı. Üç kişi yan etkiler nedeniyle ilacı bıraktı; protokoldeki en yüksek tolere edilen doza ulaşılamadı.[1]
Bu aşamanın sınırı
Denemenin başlıca amacı, sonraki araştırmalar için uygun doz ve kullanım sıklığını bulmaktı; tümör yanıtı ile sağkalım ölçümleri ikincil sonuçlardı. Kontrol grubu yoktu; farklı kanser türleri ve tedavi geçmişleri bir aradaydı. Bu nedenle gözlenen sonuçlar, karşılaştırmalı bir denemedeki güvenle ilaca bağlanamaz. Araştırmacılar tümör dokusunda hedef enzime doğrudan bağlanmayı da gösteremedi. Kısmi yanıtlar, bu tanımlı grupta WRN engellemesini daha ileri incelemek için gerekçe sunuyor; grup dışındaki hastalar için yarar ölçüsü oluşturmuyor.[1]
