Onay tam olarak ne diyor

FDA, östrojen reseptörü pozitif ve HER2 negatif ileri evre meme kanserli yetişkinler için günlük hap Etcamah'ı, yani camizestrant'ı, bir CDK4/6 inhibitörüyle birlikte kullanılmak üzere onayladı. Aynı anda Guardant360 CDx kan testine de izin verdi; test, kan dolaşımındaki tümör DNA'sı parçalarında ESR1 değişimini arıyor. FDA Onkoloji Mükemmeliyet Merkezi yöneticisi Angelo de Claro, bunun görüntüleme hastalığın ilerlediğini göstermeden önce dolaşımdaki tümör DNA'sında bir direnç mutasyonunun saptanmasıyla yönlendirilen ilk kanser tedavisi onayı olduğunu söyledi.[1]

Onayın dayanağı bir süre. Çalışmada Etcamah'a geçen hastalarda kanserin kötüleşmesi ortanca 16 ay sürdü; ilk hormon tedavisinde kalanlarda 9,2 ay. Bu, büyümeye kadar geçen süre; kurum onayı da bunun üzerine, ağır hastalıklarda erken yarar işaretlerine bakan hızlandırılmış yoldan verdi. De Claro aynı duyuruda klinik yararın doğrulanması için ek kanıt gerektiğini söyledi ve AstraZeneca'nın daha fazla çalışma yürütmesi gerekiyor. Hastaların daha uzun yaşadığının kanıtı, gösterilenlerin arasında yok.[1]

Payda

Hasta topluluğunu FDA'nın kendi sayıları çiziyor. Bu hastaların yüzde 5'inden azı, kanserinin yayıldığı ilk saptandığında ESR1 değişimini taşıyor. Östrojeni engelleyen tedavi sırasında kanser yeniden büyümeye başladığında ise yüzde 40'a yakını taşıyor.[1]

Yani bu değişim büyük ölçüde tedavinin ürettiği bir şey ve erken yakalanması, hasta hâlâ iyiyken tekrar tekrar kan alınmasına bağlı. Tanı anındaki tek bir test bunun çoğunu kaçırır. Bu da 16 ayı, çalışma içinde düzenli izlenen hastalara ait bir sayı hâline getiriyor. Başka bir okuma, kan alımlarının zaten yapılan tümör taramalarına eklenmiş olmasıdır; o zaman ek yük küçük kalır. Kanın hangi sıklıkta alındığı bildirilenlerin arasında yok ve yararın çalışma dışında ne kadarının ayakta kaldığı buna bağlı.[1]

Aynı soru, ikinci kez

Tartışmayı yine sonlanım noktası yürütüyor. Nükssüz sağkalımın neyi gördüğü ve neyi kaçırdığı üzerine daha önceki yazıda sınır, hastaların ne kadar süre izlendiğiydi. Burada sınır, neyin sayıldığı: 16 aya karşı 9,2 ay, tümörün ne zaman büyüdüğünü anlatıyor ve FDA, klinik yararın doğrulanması için ek kanıt gerektiğini açıkça söylüyor.[1], [2]

Sorunun ölçülebilir biçimi, AstraZeneca'dan istenen doğrulama çalışmalarında duruyor. Aynı hasta topluluğu ve aynı karşılaştırma kolu korunursa, bildirilecek genel sağkalım farkının burada bildirilen 16 ay ile 9,2 ay arasındaki aralıktan küçük çıkması beklenir; çünkü değişimi öne almak, taramada zaman kazandırmayı yıl kazandırmaktan daha kolay başarır. Hızlandırılmış onayı yerleşik bir onaya çeviren şey o tek sayı ve geldiğinde okunması gereken de o.[1]